Target: NPR-B

​적응증: 연골무형성증

MOA & Molecule Type: Peptide CNP

​개발단계: 연구 개발

Summary: 연골무형성증은 연골의 뼈 성장에 문제가 생기는 질환으로 FGFR3 유전자의 돌연변이가 발생하여 제대로 된 뼈를 생성하지 못해 발생한다.

연골세포의 증식과 분화가 억제가 되는 것을 막기 위해서는 CNP(C-type natriuretic peptide)가 연골에서 NPR-B를 활성화하여 FGFR3신호전달 과정에

중간 산물인 RFP의 활성을 억제해야 한다. 현재 치료제로 승인된 제품은 Voxzogo한가지 물질이며 "희귀의약품'으로 허가를 받았다.

당사는 기존 치료제와 대비하여 D-아미노산을 활용하여 체내에서 안정성을 높였으며, 물질 고도화를 통해 연골 특이적이고 NPR-B에 대한

결합력을 강화시킨 치료제를 개발하고 있다.